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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

中国电影2022：现实主义、类型化与问题意识******

　　作者：张冲

　　2022年中国内地电影总票房约为286亿，电影票房排行榜前几位的有《长津湖之水门桥》《独行月球》《这个杀手不太冷静》《人生大事》与《万里归途》等。纵观2022年的院线电影，可以看到现实主义题材依旧是商业电影的主打招牌，从新主旋律大片《长津湖之水门桥》到喜剧电影《这个杀手不太冷静》，包括口碑不错的艺术电影如杨荔纳的《妈妈！》等，大都运用现实主义手法为观众提供不同时空方面的社会现实。考察这些电影会发现有以下几个方面的特征，即在不同的时空内对社会现实加以呈现，在此现实主义题材的创作中，类型化、民族化特征愈加明显，且对社会问题的深切关注愈加多元。

　　现实主义影片中的历史、现在与未来

　　2022年大年初一上映了徐克导演的抗美援朝故事片《长津湖之水门桥》。该片以抗美援朝第二次战役中的长津湖战役为背景，讲述中国人民志愿军第九兵团七连的战士们在连长伍千里的带领下，兵分四路进行突击、火力、爆破与掩护。电影在呈现连长伍千里的组织、作战能力的同时，也呈现了一位普通军人从青涩少年历练为成熟战士的过程。

　　饶晓志执导、根据真实事件改编的撤侨电影《万里归途》则较为鲜明地彰显了中国国力，呼唤“为人民”的公义精神。电影以温暖现实主义的风格，书写了海外撤侨过程中，外交部工作人员对海外侨民及打工者的爱护与自我牺牲。同样具有温暖现实主义特征的影片还有薛晓璐导演的《穿过寒冬拥抱你》。故事发生在新冠疫情刚刚开始的武汉，讲述人们如何面对封城和治疗，如何解除焦虑，面对生活。电影试图以温情来疗愈焦虑中的大众——快递员、外卖骑手、城市中产阶层、医生与教师等。疫情下，困难激发了他们爱的能动性，也给了周围人积极的力量和勇气。这些追光者、发光者以微笑、爱和奉献抵御困难。

　　在国际生态环境批评方兴未艾的大形势下，中国的现实主义题材电影也免不了对未来的现实加以讨论。吴炫辉导演的《明日战记》将时间定格在未来世界，一方面批评地球因人类的过度开发而导致严重的环境污染，一方面批评权力欲对人类社会的破坏。军人和总指挥在科学改善“潘多拉”与“天幕”计划之间展开博弈，此叙事线使得这部电影带有一定的寓言与评判功能。

　　“现实主义”是针对“浪漫主义”的不切实际而提出的，并试图抵制“浪漫主义”中的谎言、幻想与伪饰，对“既缺乏教育意义也没有娱乐作用”，又“暴露作者无知”或“蹩脚”的作品持审慎态度。文牧野导演的《奇迹·笨小孩》中年轻的哥哥景浩为了给妹妹治病，必须在一年半内凑齐35万元。他创办好景电子元件厂，拆解残次手机中的零件卖给手机公司，只要良品率达到85%以上，4个月就可以赚80万元。哥哥的公司在既没钱又没人的情况下，以直面抗击苦难的方式成功了。刘江江编剧并导演的《人生大事》通过殡葬师这一职业来讨论人的“生死”问题与当下的关系。殡葬师莫三妹在刑满释放后的一次出殡中，被孤儿武小文纠缠上。影片除了对“生死”的问题进行讨论，也对如何面对成功学、励志学提出了自己的看法。

　　现实主义题材电影难以避免的陷阱是煽情。关于这一点，捷克哲学家贝尔纳德·博尔扎诺指出：“在对仍具有争议性的话题进行讨论时，必须进行冷静清醒的省视，而非更多使用煽情式语调或非经过思虑的言辞。”韩寒编剧、导演的《四海》中的吴仁耀与“丧偶式”父亲、与暗恋女孩之间铺陈了太多泛滥乏味且缺少逻辑的情感；同样，杨荔纳的《妈妈！》亦是如此，银幕上满溢着父女间、母女间的煽情，与她之前富有独立思考的电影《春潮》截然不同。

　　类型化、民族化与现代性

　　电影的“类型化”与亚里士多德关于戏剧的“完整动作”摹仿说息息相关。电影《长津湖之水门桥》中的伍万里较好地完成了从“不懂事”到“懂事”的成长，净化了心灵、升华了认知；邢文雄编剧、导演的《这个杀手不太冷静》中，米兰完成了从“骗人”到“不骗”且舍命救人的突转，使得观众在此突转变化中，精神上得以“净化”与“升华”；《奇迹·笨小孩》使得“笨小孩”从不可能产生“奇迹”到“奇迹”发生。

　　喜剧电影是中国院线片的重要类型之一，2022年内地的大部分喜剧被东北地域文化所感染，如《独行月球》《东北虎》与《这个杀手不太冷静》等。这些影片呈现的东北现象凸显了游牧文化对中原文化的有益补充和丰富，在银幕上呈现了不同于儒家文化的酒神精神、自由、创造力与生命力。张吃鱼导演的《独行月球》更是如此。地球末日时分东北的独孤月、马蓝星为拯救全人类放弃了个体生命，此寻找希望与光明的主题，拓宽了以往内地喜剧电影的视野与格局。

　　2022年的很多电影具有杂糅类型的特征。如《独行月球》是喜剧与科幻的杂糅、《明日战记》是科幻与动作的杂糅、《熊出没·重返地球》是动画、科幻、喜剧与儿童电影的杂糅、《新神榜·杨戬》是科幻、儿童加传统文化类型的融合。林汇达导演的《熊出没·重返地球》杂糅了多种类型电影的风格，同时还对《功夫熊猫》（2008）、《超能陆战队》等动画电影进行戏仿与情节借用。虽然剧作上对熊二的塑造及线索的铺陈方面存在问题，但整体来说，还算是一部能让“合家欢”观众接受的影片。从此可以看出院线电影在商业化、类型化方面的新推进。

　　《新神榜·杨戬》

　　除了类型叙事上的推进，2022年的中国电影仍在以“民族化”方式“讲好中国故事”的道路上探索。如赵霁导演的《新神榜·杨戬》取自传统文化中封神的神话故事，但其在电影主题、空间创意与人物形象方面具有现代意识，从整个影片的基调上来看，可以看到传统文化中的潜力和可发挥的无限空间。

　　2022年的多部影片带有明显的现代性特征，讨论现代性就要讨论它与现实主义的关系。有一种观点认为：“现实主义发端于与浪漫主义的论争，最终在与现代主义的论战中逐渐丧失了主流话语的位置。”在未来，现代主义或者现代性能否作为补充中国现实主义电影可持续发展的主要元素？虽然卢卡奇批判现代主义“过分强调主观体验而割裂了人与存在的社会-历史环境”，并认为其“现实的稀薄导致人格的解体”，但是如果对“形式主义”“主观体验”及“去现实化的人格”进行充分反思的话，会不会对中国现实主义进行有益的补充？毕竟西方现代主义电影伴随着电影的诞生也前行了一百余年。从《独行月球》中的“全人类”意识、《这个杀手不太冷静》中对“人性”的反思、《明日战记》中的生态环境问题、《新神榜·杨戬》中女性和玄鸟守护世间“万物生生不息”和“安宁”等，可以看到，现代性既能生成中国传统文化的视觉奇观，又能与世界电影做跨文化对话。

　　艺术电影对社会问题的深切关注

　　2022年的一些艺术电影显示出对社会问题的深切关注。比如，《妈妈！》将阿尔茨海默症及中国老龄化问题呈现在银幕上。李玉的《断·桥》虽然在叙事方面存在一定的逻辑问题，但它以近似黑色电影的方式呈现了“利益”与“正直”选择的问题。

　　2022年初耿军导演的《东北虎》是艺术电影的一个亮点。影片以东北式的狂欢呈现了世俗生活中“俗”生活、“雅”文化与人的高贵之处。影片以静物特写镜头开始，在搪瓷盆里化着的冻柿子、冻秋梨犹如一幅静物油画，它和影片缓慢的鹤岗前工业节奏及东北人的游牧特征结合在一起，形成了影片独特的风景。收入不高的教师徐东为了贴补家用要去开挖掘机赚外快，和护士的暧昧关系被妻子美玲发现。美玲以她“坚强约等于狠”的方式处理此事——她理性地将生活的苟且和一地鸡毛清扫出家庭空间，使得女性人生充满了能动性和自足性。除了美玲，电影中的诗人罗尔科、建筑商马千里以及给马千里送风筝、带鱼和钱的市郊小二也独具特色，带有世俗的狂欢特征。但《东北虎》却不是闹剧、趣剧，而是充满了现代幽默、生活智慧与人情厚度的影片。

　　2022年的中国电影，整体创作有一定的进步，出现了新的科幻喜剧类型，主旋律大片在类型化创作上也渐趋成熟。2023年若在思想性、历史问题深刻性与经典叙事性方面有所超越，则中国电影纵身一跃而跻于世界一流电影之列，或许可期。

　　作者系北京电影学院副教授

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）